美东时间周五 ，生物制药公司Capricor Therapeutics股价盘中暴跌逾30% ，因美国食品药品监督管理局(FDA)拒绝批准其用于治疗心脏病的细胞疗法 。
FDA在回复函中指出，Capricor公司提交的细胞疗法(deramiocel)没有展示出足够的有效性证据，同时指出申请材料在化学、制造和控制方面还存在问题 ，因此未获批准 。同时 ，FDA要求该公司提供更多数据支持。
Capricor原本寻求将deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病患者，这是一种由于心脏肌肉受损而导致的疾病。DMD是一种遗传疾病 ，其特征是骨骼 、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症 ，会导致肌肉逐渐退化和无力 。
FDA的这封回复函比原定的8月31日优先审评日期提前了一个多月发出 。
Capricor表示，他们计划在第三季度重新提交申请 ，这次会加入正在进行的后期临床试验数据。
JonesTrading分析师Catherine Novack此前表示 ，由于FDA咨询委员会会议突然取消，以及细胞疗法主要监管机构生物制品评价与研究中心(CBER)关键官员被解职 ，8月获批的可能性很低 。
值得注意的是 ，自5月份Vinay Prasad被任命为CBER首席执行官以来，细胞疗法开发商面临越来越多的监管审查 。
就在上个月 ，生物制药公司Sarepta治疗DMD的基因疗法导致第二名患者死亡 ，引发了对该疗法安全性的质疑。
Piper Sandler分析师Edward Tenthoff指出，Prasad明确反对单臂临床试验(即没有对照组的试验)和加速审批机制 。
B. Riley分析师认为，FDA主要是指出数据存在技术上的局限 ，但并未完全关上大门 ，而是允许Capricor将新的临床试验数据作为“重大补充”提交，而不是重新申请 。
Capricor表示 ，他们对FDA的决定感到意外 ，因为一直按照FDA指导推进申请，审核过程中也没有遇到重大问题 ，目前正计划与FDA进行会议沟通。
该公司首席执行官Linda Marban在电话会议中表示：“我们不认为需要重新提交一份新的生物制剂许可申请(BLA) 。 ”
（文章来源：财联社）
什么是配资:配资公司排名-被FDA叫停基因疗法试验 Rocket Pharma股价盘中暴跌逾60%
国家认可的配资平台:网上炒股-以军称已摧毁伊朗铀浓缩设施 伊方暂无回应
如何拉杠杆炒股:十大股票杠杆平台-营收增速放缓、利润同比大幅下降！拼多多股价暴跌 陈磊最新发声
有什么好股票软件:十大炒股杠杆平台排行榜-英伟达股价再创新高 迈向4万亿美元市值 黄仁勋又卖了超3亿元！
哈尔滨配资公司:炒股杠杆平台哪家好-罕见！外资买到“限购” 近20年股价暴涨近75倍！社保养老金同时重仓股曝光
做股票用什么软件最好:配资炒股论坛平台-下周关注：多个行业峰会即将召开 这些投资机会最靠谱
亚晶金融配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
宏观要闻市场监管总局发布《公平竞争审查条例实施办法》市场监管总局发布《公平竞争审查条例实施办法》，将于4...
2025年4月12日，富瀚微(300613.SZ)发布2024年年报。 公司营业总收入为17....
截至2025年4月11日收盘，上证科创板综合指数(000680)强势上涨2.92%，其成分股晶华微(688130)、唯捷...
6月13日，两市股指盘中震荡下探，深证成指、创业板指跌逾1%，北证50指数大跌近3%，场内近4500股飘绿。 行业...
界面新闻记者| 杜萌4月7日，全球市场迎来“黑色星期一”。以亚洲市场为例，当日上证指数下跌7.34%，...
界面新闻记者|黄华界面新闻编辑|谢欣2月18日，据港交所披露，沪鸽公司（HugeDentalLimi...
4月11日，商务部部长王文涛与世贸组织总干事伊维拉视频通话，双方围绕应对美加征所谓“对等关税”、维护多边贸易体制、发挥世...
界面新闻记者|陈慧东近日，黄金价格一路狂飙，带动黄金概念整体活跃。3月初至今，黄金概念整体指数由11600....
